中国视神经脊髓炎谱系疾病(NMO)患者超过5万人,年发病率约为0.278/10万,每年新增病例接近4000例。此病具有高复发和高致残的特点,90%以上患者呈现多次发作的病程,40%至60%的患者在一年内出现复发,近90%患者在三年内复发,长期来看,约有半数患者在五至十年内出现严重视力或运动功能障碍。 传统治疗方面,以糖皮质激素甲泼尼龙和免疫抑制剂如硫唑嘌呤、吗替麦考酚酯为主,这些药物价格低廉且临床应用成熟,基本纳入国家医保目录。由于市场竞争激烈,利润空间有限,海外厂商凭借单抗的原研优势,占据大部分市场份额,形成领先地位,传统药物市场趋于饱和。 现阶段,靶向治疗药物研发如火如荼,多个新靶点和新通道药物正处于研发阶段。未来治疗趋势更趋个体化和精准化,借助基因测序和分子医学技术,新型生物制剂以及细胞和基因治疗方法不断涌现,为NMO患者提供更加安全有效的治疗选择,单克隆抗体针对AQP4-IgG阳性患者的长期疗效研究也取得显著进展。