补体系统通过经典激活途径、甘露糖凝集素激活途径和旁路激活途径三条主要路径形成膜攻击复合物，参与免疫防御。经典途径主要针对特异性体液免疫，甘露糖凝集素和旁路途径则在感染早期发挥非特异性免疫作用。三条途径相互协作，共同有效抵御病原体入侵。 补体相关疾病多累及肾脏和血管系统，表现为蛋白尿、血尿、高血压及肾功能异常，严重时可累及心肺和神经系统。其发病机制通常与补体异常激活有关，导致免疫复合物沉积和炎症。尽管靶向药物为临床带来新治疗选择，但因价格昂贵且未全面纳入医保，药物的临床可及性仍受限制。 阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是罕见血液病，表现为溶血及血栓形成等。现有C5抑制剂价格高且疗效受限，促使C3抑制剂成为研究热点。新上市的C3抑制剂如佩格塞塔科普兰在改善患者症状和降低输血需求方面效果显著，且副作用较轻，有望提升治疗效果并扩大患者可及性。